ژن‌درمانیِ دستگاه عصبی مرکزی: از آزمایشگاه تا بالین ۲۰۰۵
Gene Therapy of the Central Nervous System: From Bench to Bedside 2005

در میان حوزه‌های پژوهشی زیست‌پزشکی، معدود زمینه‌هایی به اندازه ژن‌درمانی، فرصت‌های بیشتری را برای ارائه درمان‌های کاملاً جدید برای بیماری‌های ویرانگری فراهم می‌آورند که تاکنون از درمان گریخته‌اند. این امر به ویژه در مورد مغز و سیستم عصبی صادق است، جایی که انتقال ژن به یک فناوری کلیدی برای تحقیقات پایه تبدیل شده و اخیراً در چندین کارآزمایی بالینی برجسته، به درمان انسانی ترجمه شده است.

کتاب “ژن‌درمانی سیستم عصبی مرکزی: از آزمایشگاه تا بالین” اولین اثر جامع در این زمینه به شمار می‌رود. این کتاب که توسط دو نفر از پیشگامان ژن‌درمانی عصبی ویراستاری شده است، شامل مقالاتی از متخصصانی است که در شکل‌گیری این حوزه نقش داشته و در حال گسترش وعده‌های ژن‌درمانی برای آینده علوم اعصاب پایه و بالینی هستند.

این کتاب با تکیه بر این تجربه جمعی گسترده، بررسی‌های روشن و آموزنده‌ای را در مورد موضوعات مختلف مورد علاقه هر کسی که به دنبال کشف یا استفاده از ژن‌درمانی برای کاربردهای عصب‌شناختی در تحقیقات و عملکرد بالینی است، ارائه می‌دهد.

* ارائه فناوری‌های انتقال ژن با تأکید ویژه بر حامل‌های جدید، مسائل ایمونولوژیک و نقش ژن‌درمانی در سلول‌های بنیادی
* بحث در مورد زمینه‌های پیش‌بالینی که احتمالاً در آینده نزدیک به مطالعات بالینی ترجمه می‌شوند، از جمله صرع، درد و اسکلروز جانبی آمیوتروفیک
* شامل اطلاعات “داخلی” در مورد مسائل فناورانه و نظارتی که اغلب می‌توانند مانع از ترجمه مؤثر حتی امیدوارکننده‌ترین ایده‌ها به استفاده بالینی شوند.

Few areas of biomedical research provide greater opportunities for radically new therapies for devastating diseases that have evaded treatment so far than gene therapy. This is particularly true for the brain and nervous system, where gene transfer has become a key technology for basic research and has recently been translated to human therapy in several landmark clinical trials. Gene Therapy of the Central Nervous System: From Bench to Bedside represents the first definitive volume on this subject. Edited by two pioneers of neurological gene therapy, this volume contains contributions by leaders who helped create this field and are expanding the promise of gene therapy for the future of basic and clinical neuroscience. Drawing upon this extensive collective experience, this book provides clear and informative reviews on a variety of subjects of interest to anyone exploring or using gene therapy for neurobiological applications in research and clinical praxis.* Presents gene transfer technologies with particular emphases upon novel vehicles, immunological issues and the role of gene therapy in stem cells* Discusses preclinical areas that are likely to translate into clinical studies in the near future, including epilepsy, pain and amyotrophic lateral sclerosis* Includes “insider” information on technological and regulatory issues which can often limit effective translation of even the most promising idea into clinical use