روش شناسی کارآزمایی بالینی ۲۰۱۰
Clinical Trial Methodology 2010

متدولوژی کارآزمایی بالینی که امروزه به عنوان یک رشته علمی مستقل تلقی می شود، شامل روش های مورد نیاز برای حفاظت از شرکت کنندگان در یک کارآزمایی بالینی و روش های ضروری برای ارائه یک استنباط معتبر در مورد هدف کارآزمایی است. کتاب «متدولوژی کارآزمایی بالینی» با بهره گیری از دوره های آموزشی نویسندگان در این زمینه و همچنین بیش از 30 سال تجربه نویسنده اول در صنعت داروسازی، بر اهمیت تفکر آماری در تحقیقات بالینی تاکید دارد و متدولوژی را به عنوان یک جزء کلیدی در تحقیقات بالینی معرفی می کند.

این کتاب از مسائل اخلاقی و ملاحظات مربوط به حجم نمونه گرفته تا رویه های طراحی تطبیقی و تحلیل آماری، ابتدا به متدولوژی ای می پردازد که در هر کارآزمایی بالینی، صرف نظر از حوزه کاربرد، صدق می کند. سپس کارآزمایی های بالینی زیست معادلی که برای صنعت داروهای ژنریک بسیار حیاتی هستند، مورد بحث قرار می گیرند. نویسندگان یک کارآزمایی بالینی زیست معادلی موازی از شش فرمولاسیون را با ادغام رویه های متوالی گروهی که امکان برآورد مجدد حجم نمونه را فراهم می کنند، شرح می دهند. فصل های پایانی شامل مطالعات موردی واقعی از کارآزمایی های بالینی بر اساس تجربیات خود نویسندگان است. این مثال ها شامل یک کارآزمایی بالینی فاز III مهم در زمینه درمان زخم اثنی عشر و کارآزمایی های بالینی فاز III است که به اولین داروی تایید شده برای درمان بیماری آلزایمر منجر شد.

حوزه متدولوژی کارآزمایی بالینی با کمک سازمان غذا و داروی ایالات متحده (U.S. FDA)، موسسات ملی بهداشت ایالات متحده (U.S. National Institutes of Health)، صنعت داروسازی و دانشگاه ها، در طول شش دهه گذشته به یک رشته علمی تکامل یافته است. این راهنما به بررسی فرآیندهای ضروری برای توسعه و انجام یک پروتکل کارآزمایی بالینی با کیفیت و ارائه جمع آوری داده های با کیفیت، تجزیه و تحلیل آمار زیستی و یک گزارش مطالعه بالینی، در عین حفظ بالاترین استانداردهای اخلاق و تعالی می پردازد.

Now viewed as its own scientific discipline, clinical trial methodology encompasses the methods required for the protection of participants in a clinical trial and the methods necessary to provide a valid inference about the objective of the trial. Drawing from the authors’ courses on the subject as well as the first author’s more than 30 years working in the pharmaceutical industry, Clinical Trial Methodology emphasizes the importance of statistical thinking in clinical research and presents the methodology as a key component of clinical research.

From ethical issues and sample size considerations to adaptive design procedures and statistical analysis, the book first covers the methodology that spans every clinical trial regardless of the area of application. Crucial to the generic drug industry, bioequivalence clinical trials are then discussed. The authors describe a parallel bioequivalence clinical trial of six formulations incorporating group sequential procedures that permit sample size re-estimation. The final chapters incorporate real-world case studies of clinical trials from the authors’ own experiences. These examples include a landmark Phase III clinical trial involving the treatment of duodenal ulcers and Phase III clinical trials that contributed to the first drug approved for the treatment of Alzheimer’s disease.

Aided by the U.S. FDA, the U.S. National Institutes of Health, the pharmaceutical industry, and academia, the area of clinical trial methodology has evolved over the last six decades into a scientific discipline. This guide explores the processes essential for developing and conducting a quality clinical trial protocol and providing quality data collection, biostatistical analyses, and a clinical study report, all while maintaining the highest standards of ethics and excellence.