آتروفی عضلانی نخاعی: سازوکارهای بیماری و درمان ۲۰۱۶
Spinal Muscular Atrophy: Disease Mechanisms and Therapy 2016

آتروفی عضلانی نخاعی: سازوکارهای بیماری و درمان آخرین اطلاعات در مورد وضعیتی را ارائه می دهد که با از دست دادن نورون های حرکتی و آتروفی عضلات مشخص می شود و علت اصلی ژنتیکی مرگ و میر نوزادان است. از زمان شناسایی ژن مسئول SMA در سال 1995، پیشرفت های مهمی در درک اساسی سازوکارهای بیماری و در توسعه درمان صورت گرفته است.

این کتاب یک گزارش جامع از پیشرفت های اخیر در تحقیقات پایه و بالینی ارائه می دهد که ویژگی های بالینی SMA و استانداردهای مراقبت، جنبه های چند وجهی عملکردهای پروتئین SMN و آسیب شناسی بیماری SMA، مدل های مختلف حیوانی و نشانگرهای زیستی، و همچنین توسعه درمانی فعلی را پوشش می دهد.

این عنوان برای دانشجویان تحصیلات تکمیلی/پسا دکتری و محققان اصلی که در حال حاضر در زمینه SMA فعالیت می کنند و نیاز به به روز ماندن در مورد یافته ها و رویکردهای اخیر دارند، و برای کسانی که تازه وارد این زمینه شده اند یا مایل به پیوستن به آن هستند، ایده آل است. به طور مشابه، کاربران منبعی عالی برای مطالعه برای دانشمندان بیوتک/دارویی، محققان بالینی و پزشکان، تنظیم کننده ها و بیماران و سازمان های حامی آنها خواهند یافت. علاوه بر این، این کتاب یک مرجع مفید برای محققان و پزشکانی است که ممکن است بخواهند استراتژی های تحقیق و رویکردهای درمانی SMA را در مورد سایر بیماری های نادر به کار گیرند.

Spinal Muscular Atrophy: Disease Mechanisms and Therapy provides the latest information on a condition that is characterized by motoneuron loss and muscle atrophy, and is the leading genetic cause of infant mortality. Since the identification of the gene responsible for SMA in 1995, there have been important advances in the basic understanding of disease mechanisms, and in therapeutic development.

This book provides a comprehensive accounting of recent advances in basic and clinical research that covers SMA clinical features and standards of care, multifaceted aspects of SMN protein functions and SMA disease pathology, various animal models, and biomarkers, as well as current therapeutic development.

This title is ideal for graduate students/postdocs and principal investigators who are already in the SMA field and need to keep updated on recent findings and approaches, and for those who are new to, or would like to join, the field. Likewise, users will find an excellent source of reading for biotech/pharma scientists, clinical researchers, and practitioners, regulators, and patients and their advocacy organizations. Furthermore, this book is a handy reference for researchers and clinicians who may want to apply the research strategies and therapeutic approaches in SMA to other rare diseases.