راهبردهای نوآورانه، راهکارهای آماری و شبیه سازی ها برای آزمایش های بالینی مدرن ۲۰۱۹
Innovative Strategies, Statistical Solutions and Simulations for Modern Clinical Trials 2019

این کتاب حقیقتاً برجسته است. [این کتاب] جدیدترین تحقیقات در متدولوژی کارآزمایی های بالینی و چگونگی کاربرد آن در توسعه دارو را گردآوری کرده است…. چانگ و همکاران، کاربردهایی را برای کارآزمایی های حمایت شده توسط صنعت ارائه می دهند. این امر به آمارشناسان در جامعه صنعت این امکان را می دهد تا این روش ها را جدی بگیرند. جی هرسون، دانشگاه جانز هاپکینز

رویکرد صنعت داروسازی به کشف و توسعه دارو در دهه گذشته به سرعت از رویکرد سنتی تر تحقیق و توسعه (R & D) به رویکردی نوآورانه تر تغییر یافته است که در آن استراتژی هایی برای فشرده سازی و بهینه سازی برنامه توسعه بالینی و جدول زمانی مرتبط به کار گرفته می شوند. با این حال، این استراتژی ها عموماً به صورت جداگانه و بر اساس یک کارآزمایی منفرد در نظر گرفته می شوند و نه به عنوان بخشی از یک برنامه توسعه کلی کاملاً یکپارچه. چنین بهینه سازی در سطح کارآزمایی تا حدودی کوته بینانه است و کارایی هزینه، زمان یا توسعه برنامه کلی را تضمین نمی کند. این کتاب در تلاش است تا این عدم تعادل را با ایجاد یک چارچوب آماری برای بهینه سازی کلی/جهانی توسعه بالینی و ارائه تاکتیک ها و تکنیک هایی برای پشتیبانی از این بهینه سازی، از جمله شبیه سازی های کارآزمایی بالینی، برطرف کند.

• ارائه یک چارچوب آماری برای دستیابی به بهینه سازی جهانی در هر مرحله از فرآیند توسعه دارو.
• شرح تکنیک های خاص برای پشتیبانی از بهینه سازی، از جمله طرح های تطبیقی، پزشکی دقیق، نقاط پایانی بقا، دوز تعیین و آزمون های چندگانه.
• ارائه رویکردهای عملی برای رسیدگی به داده های از دست رفته در کارآزمایی های بالینی با استفاده از SAS.
• بررسی مسائل کلیدی بحث برانگیز از منظر بالینی و آماری.
• ارائه تعداد زیادی مطالعه موردی از حوزه های درمانی متعدد که به انگیزه و تشریح روش های آماری معرفی شده در کتاب کمک می کنند.
• تاکید فراوان بر پیاده سازی نرم افزاری روش های آماری با مثال های متعدد از کد نرم افزاری (هم SAS و هم R).

برای آمارشناسان مهم است که دانش عمیقی از فرآیند توسعه دارو فراتر از ملاحظات آماری داشته باشند. به همین دلایل، این کتاب دیدگاه های آماری و بالینی/پزشکی را در بر می گیرد.

This is truly an outstanding book. [It] brings together all of the latest research in clinical trials methodology and how it can be applied to drug development…. Chang et al provide applications to industry-supported trials. This will allow statisticians in the industry community to take these methods seriously. Jay Herson, Johns Hopkins University

The pharmaceutical industry’s approach to drug discovery and development has rapidly transformed in the last decade from the more traditional Research and Development (R & D) approach to a more innovative approach in which strategies are employed to compress and optimize the clinical development plan and associated timelines. However, these strategies are generally being considered on an individual trial basis and not as part of a fully integrated overall development program. Such optimization at the trial level is somewhat near-sighted and does not ensure cost, time, or development efficiency of the overall program. This book seeks to address this imbalance by establishing a statistical framework for overall/global clinical development optimization and providing tactics and techniques to support such optimization, including clinical trial simulations.

• Provides a statistical framework for achieve global optimization in each phase of the drug development process.
• Describes specific techniques to support optimization including adaptive designs, precision medicine, survival-endpoints, dose finding and multiple testing.
• Gives practical approaches to handling missing data in clinical trials using SAS.
• Looks at key controversial issues from both a clinical and statistical perspective.
• Presents a generous number of case studies from multiple therapeutic areas that help motivate and illustrate the statistical methods introduced in the book.
• Puts great emphasis on software implementation of the statistical methods with multiple examples of software code (both SAS and R).

It is important for statisticians to possess a deep knowledge of the drug development process beyond statistical considerations. For these reasons, this book incorporates both statistical and clinical/medical perspectives.