این خلاصه مفهوم و تحقق ژن درمانی HIV را از دیدگاه تاریخی و بینش منحصر به فرد دو پیشگام در کاربردهای بالینی ژن درمانی با سلول های بنیادی HIV توصیف می کند.
گرهارد بائر از ریبوزیم ضد اچآیوی و سایر ناقلها برای تولید سلولهای بنیادی خونساز مقاوم به HIV با درجه بالینی برای اولین بیمارانی که ژن درمانی با سلولهای بنیادی HIV دریافت کردند، از جمله اولین فرزندشان در جهان و… استفاده کرد. اولین بیمار HIV مثبت به طور کامل ریشه کن شد. جوزف اندرسون جدیدترین و قویترین ترکیب ناقلهای عدسی ویروسی ضد اچآیوی و کاربردهای سلولهای بنیادی پرتوان را برای ژندرمانی HIV ایجاد کرده و آنها را در مدلهای مناسب in vitro و in vivo آزمایش کرده است، و راه را برای رویکردهای جدید برای ژندرمانی HIV برای درمانپذیری بالقوه هموار میکند. بیماران.
در ژن درمانی برای HIV، بائر و اندرسون جنبههای منحصر به فرد این درمان، از جمله محدودیتهای آن و اقدامات احتیاطی مناسب را مورد بحث و بررسی قرار میدهند و روشی را برای یک بالقوه ترسیم میکنند. درمان عملکردی HIV با استفاده از ژن درمانی سلول های بنیادی بر اساس درمانی که قبلاً از طریق پیوند سلول های بنیادی مغز استخوان انجام شده در آلمان با استفاده از سلول های بنیادی دهنده با جهش طبیعی CCR5 انجام شده است. علاوه بر این، چکیده یک توضیح جامع و سیستماتیک از مبانی ژن درمانی، توسعه بردار ژن درمانی، مدلهای in vitro و in vivo ژن درمانی HIV و کاربردهای بالینی ژن درمانی HIV، از جمله شیوههای تولید خوب ارائه میدهد.