Gene Therapy for HIV: From Inception to a Possible Cure 2014
دانلود کتاب پزشکی ژن درمانی HIV: از آغاز تا درمان احتمالی
نویسنده |
Gerhard Bauer, Joseph S. Anderson |
---|
تعداد صفحهها |
72 |
---|---|
نوع فایل |
|
حجم |
862 Kb |
سال انتشار |
2014 |
89,000 تومان
این خلاصه مفهوم و تحقق ژن درمانی HIV را از دیدگاه تاریخی و بینش منحصر به فرد دو پیشگام در کاربردهای بالینی ژن درمانی با سلول های بنیادی HIV توصیف می کند.
گرهارد بائر از ریبوزیم ضد اچآیوی و سایر ناقلها برای تولید سلولهای بنیادی خونساز مقاوم به HIV با درجه بالینی برای اولین بیمارانی که ژن درمانی با سلولهای بنیادی HIV دریافت کردند، از جمله اولین فرزندشان در جهان و… استفاده کرد. اولین بیمار HIV مثبت به طور کامل ریشه کن شد. جوزف اندرسون جدیدترین و قویترین ترکیب ناقلهای عدسی ویروسی ضد اچآیوی و کاربردهای سلولهای بنیادی پرتوان را برای ژندرمانی HIV ایجاد کرده و آنها را در مدلهای مناسب in vitro و in vivo آزمایش کرده است، و راه را برای رویکردهای جدید برای ژندرمانی HIV برای درمانپذیری بالقوه هموار میکند. بیماران.
در ژن درمانی برای HIV، بائر و اندرسون جنبههای منحصر به فرد این درمان، از جمله محدودیتهای آن و اقدامات احتیاطی مناسب را مورد بحث و بررسی قرار میدهند و روشی را برای یک بالقوه ترسیم میکنند. درمان عملکردی HIV با استفاده از ژن درمانی سلول های بنیادی بر اساس درمانی که قبلاً از طریق پیوند سلول های بنیادی مغز استخوان انجام شده در آلمان با استفاده از سلول های بنیادی دهنده با جهش طبیعی CCR5 انجام شده است. علاوه بر این، چکیده یک توضیح جامع و سیستماتیک از مبانی ژن درمانی، توسعه بردار ژن درمانی، مدلهای in vitro و in vivo ژن درمانی HIV و کاربردهای بالینی ژن درمانی HIV، از جمله شیوههای تولید خوب ارائه میدهد.
This Brief describes the concept and realization of gene therapy for HIV from the unique historic perspective and insight of two pioneers of the clinical applications of stem cell gene therapy for HIV.
Gerhard Bauer applied ribozyme-anti-HIV and other vectors to manufacture clinical grade, HIV-resistant hematopoietic stem cells for the first patients that received stem cell gene therapy for HIV, including the first child in the world and the first fully marrow-ablated HIV infected patient. Joseph Anderson developed the most recent and most potent combination anti-HIV lentiviral vectors and pluripotent stem cell applications for HIV gene therapy and tested these in the appropriate in vitro and vivo models, paving the way for novel HIV gene therapy approaches to possibly cure patients.
In Gene Therapy for HIV, Bauer and Anderson discuss the unique aspects of this therapy, including its limitations and proper safety precautions and outline a path for a possible functional cure for HIV using stem cell gene therapy based on a cure already achieved with a bone marrow stem cell transplantation performed in Germany using donor stem cells with a naturally arising CCR5 mutation. In addition, the Brief provides a thorough and methodical explanation of the basics of gene therapy, gene therapy vector development, in vitro and in vivo models for HIV gene therapy and clinical applications of HIV gene therapy, including Good Manufacturing Practices.