کارآزمایی های بالینی گروهی-ترتیبی با اهداف همراه متعدد ۲۰۱۶
Group-Sequential Clinical Trials with Multiple Co-Objectives 2016

این کتاب بر روش های متوالی گروهی برای کارآزمایی های بالینی با نقاط پایانی هم اولیه مبتنی بر چارچوب های تصمیم گیری برای موارد زیر تمرکز دارد: (۱) رد فرضیه صفر (توقف برای اثربخشی)، (۲) رد فرضیه جایگزین (توقف برای بی اثری)، و (۳) رد فرضیه صفر یا جایگزین (توقف برای بی اثری یا اثربخشی)، که در آن کارآزمایی به منظور ارزیابی اینکه آیا مداخله نسبت به کنترل در همه نقاط پایانی برتر است یا خیر، طراحی شده است. برای ارزیابی بی اثری، دو رویکرد اساسی وجود دارد، یعنی تصمیم به توقف برای بی اثری بر اساس احتمال شرطی رد فرضیه صفر، و دیگری بر اساس مرزهای توقف با استفاده از روش های متوالی گروهی. در این کتاب، رویکرد دوم مورد بحث قرار می گیرد. این کتاب همچنین به طور خلاصه به روش های متوالی گروهی برای کارآزمایی های بالینی که برای ارزیابی اینکه آیا مداخله نسبت به کنترل حداقل در یک نقطه پایانی برتر است یا خیر، طراحی شده اند، می پردازد. علاوه بر این، این کتاب به توصیف محاسبه مجدد حجم نمونه و اثرات ناشی از آن بر توان آزمون و نرخ خطای نوع I می پردازد. این کتاب همچنین استراتژی های متوالی گروهی را برای کارآزمایی های بالینی سه بازویی برای نشان دادن عدم فرومایگی مداخله آزمایشی نسبت به کنترل فعال و ارزیابی حساسیت آزمون به کنترل دارونما شرح می دهد.

This book focuses on group sequential methods for clinical trials with co-primary endpoints based on the decision-making frameworks for: (1) rejecting the null hypothesis (stopping for efficacy), (2) rejecting the alternative hypothesis (stopping for futility), and (3) rejecting the null or alternative hypothesis (stopping for either futility or efficacy), where the trial is designed to evaluate whether the intervention is superior to the control on all endpoints. For assessing futility, there are two fundamental approaches, i.e., the decision to stop for futility based on the conditional probability of rejecting the null hypothesis, and the other based on stopping boundaries using group sequential methods. In this book, the latter approach is discussed. The book also briefly deals with the group sequential methods for clinical trials designed to evaluate whether the intervention is superior to the control on at least one endpoint. In addition, the book describes sample size recalculation and the resulting effect on power and type I error rate. The book also describes group sequential strategies for three-arm clinical trials to demonstrate the non-inferiority of experimental intervention to actively control and to assess the assay sensitivity to placebo control.