بیماریهای عضلانی یک تهدید مهم سلامتی برای جمعیت عمومی است. برخلاف بیماری هایی که سایر بافت ها/ اندام ها را تحت تاثیر قرار می دهند، گزینه های درمانی برای بسیاری از بیماری های عضلانی ارثی مانند دیستروفی عضلانی دوشن بسیار محدود است. هیچ درمان اولیه ای وجود ندارد. ژن درمانی نویدبخش اصلاح نقایص ژنتیکی و در نهایت دستیابی به درمان کامل این بیماری ها است. در چند سال گذشته پیشرفت های زیادی در زمینه ژن درمانی عضلانی حاصل شده است. انواع استراتژیهای جدید، مانند پرش اگزون و RNAi، دامنه ژندرمانی عضلانی را فراتر از رویکرد جایگزینی ژن سنتی گسترش دادهاند. توسعه بردارهای تحویل ژن جدید به میزان زیادی ویژگی و کارایی تحویل ژن عضلانی را بهبود بخشیده است. دانش جدید در مورد پاسخ ایمنی به ناقلان ویروسی بینش جدیدی را در مورد غلبه بر موانع ایمنی اضافه کرده است. نکته مهم این است که این رشته در نهایت از مدل های حیوانی تجربی کوچک به بیماران انسانی منتقل شده است. این کتاب رهبران حوزه انتقال ژن عضلانی را گرد هم می آورد تا یک نمای کلی به روز از پیشرفت ژن درمانی عضلانی ارائه دهد. همچنین کاربردهای بالینی مهم ژن درمانی عضلانی را برجسته می کند.
Muscle Gene Therapy 2009
89,000 تومان
دانلود کتاب پزشکی ژن درمانی عضلانی
نویسنده |
Dongsheng Duan |
---|---|
انتشارات |
Springer New York |
زبان |
English |
تاریخ انتشار |
2009-12-17 |
تعداد صفحهها |
275 |
نوع فایل |
|
حجم |
9 Mb |
سال انتشار |
2009 |
Muscle disease represents an important health threat to the general population. Unlike diseases affecting other tissues/organs, therapeutic options are quite limited for many inherited muscle diseases such as Duchenne muscular dystrophy. There is essentially no cure. Gene therapy holds great promise to correct the genetic defects and eventually achieve full recovery in these diseases. Significant progresses have been made in the field of muscle gene therapy over the last few years. A variety of new strategies, such as exon-skipping and RNAi, have greatly expanded the scope of muscle gene therapy beyond the traditional gene replacement approach. The development of novel gene delivery vectors has substantially enhanced specificity and efficiency of muscle gene delivery. The new knowledge on the immune response to viral vectors has added new insight in overcoming the immune obstacles. Most importantly, the field has finally moved from small experimental animal models to human patients. This book will bring together the leaders in the field of muscle gene transfer to provide an updated overview on the progress of muscle gene therapy. It will also highlight important clinical applications of muscle gene therapy.